Tratamentos, exames, medicamentos e outras tecnologias destinadas a pessoas com doenças raras poderão passar a ser avaliados levando em consideração as características específicas dessas enfermidades. A medida está prevista em um projeto de lei do senador Flávio Arns (PSB-PR), aprovado pela Comissão de Ciência e Tecnologia (CCT) do Senado.
A proposta estabelece que a análise de novas tecnologias em saúde voltadas às doenças raras deverá considerar fatores que podem dificultar a produção de evidências científicas tradicionais. Entre eles estão o pequeno número de pacientes disponíveis para estudos clínicos, a gravidade e a evolução da doença, a existência de alternativas terapêuticas já oferecidas pelo Sistema Único de Saúde (SUS) e os impactos do tratamento sobre a autonomia, a sobrevivência e a qualidade de vida dos pacientes.
A iniciativa busca adaptar os processos de avaliação à realidade das doenças raras, que muitas vezes atingem grupos pequenos e apresentam características clínicas bastante diferentes entre si. Na prática, a intenção é evitar que a baixa quantidade de pacientes seja, por si só, um obstáculo para a produção de conhecimento e para a análise de tratamentos que possam representar benefícios relevantes.
Projeto prevê criação de sistema nacional de informações
Além de estabelecer novos critérios de avaliação, o projeto prevê a criação de um sistema nacional destinado a reunir informações atualmente distribuídas entre diferentes instituições.
A plataforma deverá concentrar estudos científicos, pesquisas, registros de pacientes, protocolos, experiências de atendimento e outras informações relacionadas às doenças raras. A expectativa é facilitar o acesso a dados que possam contribuir para o desenvolvimento de pesquisas e para a formulação de políticas públicas.
Para a relatora da proposta na Comissão de Ciência e Tecnologia, senadora Damares Alves (Republicanos-DF), a concentração dessas informações poderá ajudar o país a identificar lacunas de conhecimento e ampliar a produção de evidências científicas.
“Tecnologias capazes de preservar a vida, ampliar a autonomia e reduzir o sofrimento. Nenhum brasileiro deve tornar-se invisível para a ciência ou para o sistema de saúde simplesmente porque a sua doença é rara”, afirmou a senadora.
Segundo a avaliação apresentada no Senado, a integração dos dados também poderá contribuir para identificar necessidades ainda não atendidas, orientar novas pesquisas e aprimorar futuras decisões relacionadas à incorporação de tecnologias no sistema público de saúde.
Cerca de 13 milhões de brasileiros têm doenças raras
De acordo com o Ministério da Saúde, aproximadamente 13 milhões de brasileiros vivem com alguma doença rara. O grupo reúne milhares de enfermidades diferentes, muitas delas de origem genética e com diagnóstico complexo.
Em diversos casos, os sintomas aparecem ainda na infância, mas algumas doenças somente são identificadas na adolescência ou na vida adulta. O diagnóstico pode levar anos devido à complexidade dos quadros e à baixa frequência de determinadas enfermidades.
O tratamento também pode exigir acompanhamento de diferentes especialidades médicas, exames específicos e medicamentos de alto custo. Por isso, pacientes e familiares frequentemente dependem de uma rede de atendimento especializada e de políticas públicas capazes de garantir diagnóstico e assistência adequados.
Avaliação poderá considerar qualidade de vida e autonomia
Um dos pontos de destaque do projeto é a determinação de que a avaliação das tecnologias considere não apenas indicadores tradicionais de eficácia, mas também os efeitos sobre a vida cotidiana dos pacientes.
A proposta prevê a análise de aspectos como autonomia, qualidade de vida, sobrevivência e evolução da doença, além das alternativas terapêuticas existentes no SUS.
A medida procura reconhecer que, em determinadas doenças raras, um tratamento pode produzir benefícios importantes mesmo quando não existem grandes estudos clínicos com milhares de participantes, situação comum em pesquisas destinadas a doenças mais frequentes.
Próximos passos
Depois da aprovação na Comissão de Ciência e Tecnologia, o projeto seguirá para análise da Comissão de Assuntos Sociais (CAS) do Senado.
Caso seja aprovado nas próximas etapas de tramitação, o texto ainda deverá cumprir o restante do processo legislativo antes de entrar em vigor.
A proposta pretende, segundo seus defensores, fortalecer a produção de conhecimento sobre doenças raras no Brasil e melhorar as condições para que novos tratamentos e tecnologias sejam avaliados de acordo com as necessidades específicas dos pacientes.
Fonte: Informações Radio Senado
